发布日期：2025-04-15 09:33 点击次数：153
据中国国家药监局(NMPA)官方批件信息，2025 年 3 月，三款罕见病药物于国内首次获批上市，或迎来新适应症，为对应病症的患者群体带来全新的治疗选择。下面，让我们一起了解这三款新药的具体情况。
罗氏奥瑞利珠单抗：为多发性硬化症治疗带来革新
3 月 31 日，罗氏公司正式宣布，奥瑞利珠单抗注射液(ocrelizumab injection)成功获得中国上市许可。这款药物用于治疗成人复发型多发性硬化症(RMS，涵盖临床孤立综合征、复发缓解型多发性硬化及活动性继发进展型多发性硬化)，以及成人原发进展型多发性硬化症(PPMS) 。
奥瑞利珠单抗属于靶向 CD20 阳性 B 细胞的单抗药物，能精准结合到特定表达 CD20 抗原的 B 细胞上，抑制其功能。值得一提的是，它不会对干细胞或浆细胞产生作用，确保免疫系统重要功能不受影响。其另一大优势在于，患者每六个月仅需进行一次静脉输注，一年仅需两次，极大地提升了患者的治疗依从性。
早在 2017 年，奥瑞利珠单抗便已在美国获批上市，次年就晋升为重磅药物。2024 年，该药物销售额飙升至 67.44 亿瑞士法郎(约 74.61 亿美元)，同比增长 9%，稳坐罗氏产品线的头把交椅。
展开剩余66%优时比罗泽利昔珠单抗：为全身型重症肌无力治疗添新方案
同日，优时比公司宣布，罗泽利昔珠单抗注射液获 NMPA 批准。该药物可与常规治疗药物联用，治疗乙酰胆碱受体(AChR)或肌肉特异性受体酪氨酸激酶(MuSK)抗体阳性的成人全身型重症肌无力(gMG)患者。
罗泽利昔珠单抗作为新生儿 Fc 受体(FcRn)拮抗剂，能同时覆盖 AChR 阳性和 MuSK 阳性 gMG 患者。它是一种人源化、高亲和力且具有创新修饰结构的 IgG4 单抗，通过清除致病性 IgG 抗体，改善患者临床症状与预后。不仅如此，该药物采用皮下注射方式，单次治疗仅需 6 分钟，大大方便了患者长期的疾病管理。
依据优时比新闻稿，2023 年发表于《柳叶刀・神经病学》的关键 3 期 MycarinG 试验结果表明，罗泽利昔珠单抗在 AChR 阳性和 MuSK 阳性 gMG 患者中，展现出显著的临床获益和良好的安全性。在接受罗泽利昔珠单抗治疗的患者中，治疗一周后症状便迅速缓解，患者日常活动能力显著提升;首个治疗周期结束后，总 IgG 降低 73%(对照组仅下降 9%) 。
诺华司库奇尤单抗：中重度化脓性汗腺炎治疗新选择
3 月 12 日，诺华公司宣布，创新生物制剂可善挺 ®(司库奇尤单抗)获国家药品监督管理局批准，用于治疗中重度化脓性汗腺炎(反常性痤疮)的成人患者。
司库奇尤单抗作为选择性靶向 IL - 17A 的单克隆抗体，通过与 IL - 17A 相应受体结合，阻断信号转导，抑制下游炎症反应，减少化脓性汗腺炎患者的脓肿和炎性结节。此次获批，是基于 HS 领域规模最大的 III 期研究项目 SUNSHINE 和 SUNRISE 的分析结果。研究表明，每两周或每四周使用 300 毫克司库奇尤单抗的患者，获得化脓性汗腺炎临床反应(HiSCR50)的比例显著高于安慰剂组。
在 SUNSHINE 和 SUNRISE 研究中，研究人员还对司库奇尤单抗 16 周(与安慰剂对比)和 52 周治疗期的疗效进行了评估。结果显示，司库奇尤单抗的疗效在第 2 周就开始显现，疗效持续增强至第 16 周，并一直持续到第 52 周。
发布于：北京市